专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成潜江市某某教育科技客服中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成潜江市某某教育科技客服中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:时尚)
-
当地时间10月13日,联合国秘书长发言人发布关于联合国驻黎巴嫩临时部队的声明。△联合国秘书长古特雷斯资料图) 声明表示,在黎巴嫩南部持续敌对行动的背景下,尽管过去几天联合国阵地遭到袭击并造成多名 ...[详细]
-
来源:财联社 财联社8月29日电,因火灾造成23人遇难的韩国京畿道华城ARICELL电池工厂代表朴淳瓘人名均音译)等人28日被批捕。水原地方法院前一天下午表示,朴淳瓘涉嫌严重违反《重大灾害处罚法 ...[详细]
-
国内首款增程皮卡长安猎手的发布,让长安正式进入皮卡这个赛道,其市场动向也始终备受关注。在2024成都车展上,长安猎手亮相,虽然不是新车,但作为唯一可选的增程式皮卡,长安猎手依然具备独特性。车展期间,中 ...[详细]
-
新京报记者 栾若曦 大约两个月前,美国总统大选举行了首场辩论,由当时分别锁定美国民主、共和两党总统候选人提名的现任总统拜登和前任总统特朗普展开对决。最后,拜登因辩论表现不佳,遭到外界质疑不断,只 ...[详细]
-
换房高点时没卖,等到现在跌了200万,没换成,到底在等什么?
徐哥想换房,一直没能成功,自己的房子卖了2年多,没能成交,原因是价格高,谈过好几次,都是差价格没成,每次谈价,徐哥都以不着急为由,扛着高价不卖,买家的出价明明很合理,可他就是非常坚持,怎么都不肯卖。这 ...[详细] -
据央视新闻消息,记者当地时间8月30日获悉,巴勒斯坦伊斯兰抵抗运动哈马斯)一名高层人士称,加沙地带停火谈判正在走向破裂。 这名哈马斯人士表示,近期在卡塔尔首都多哈举行的加沙地带停火谈判未能取得突 ...[详细]
-
8月30日,南都记者从中国驻珀斯总领馆获悉,日前有中国游客向领事馆求助,称其在某社交平台搜索并聘用当地导游在珀斯包车旅行,途中因交流不畅,遭恶意甩团。总领馆提醒赴澳参团旅游的中国游客选择正规有资质的旅 ...[详细]
-
来源:参考消息 [泽连斯基称乌东部战局“极其艰难”]#泽连斯基称乌东部战局极其艰难# 据法新社8月28日报道,乌克兰总统弗拉基米尔·泽连斯基28日称,顿涅茨克地区重要物流中心、东部城市波克罗夫斯 ...[详细]
-
来源:玉渊谭天 【#东部战区为什么于凌晨夜间发起演习# 】10月14日,中国人民解放军东部战区组织战区陆军、海军、空军、火箭军等兵力,位台湾海峡、台岛北部、台岛南部、台岛以东,开展“联合利剑-2 ...[详细]
-
版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车9月2日报道 “宝马有敢于在危机环境下做出重大决策的魄力。”2024成都车展上,宝马亮相13款新车,创历年参加成都车展新车之最。在宝马的“M” ...[详细]